Proces tworzenia leku może trwać nawet piętnaście lat. O zawiłościach badań klinicznych i rejestracji preparatów medycznych opowiada Magdalena Siekacz, prezes CROS CRO.
„Mieliśmy przyjemność zarządzania badaniami nad lekiem, którego działanie jest niezwykle obiecujące w depresji.”
BWL: Na czym dokładnie polega specyfika działalności CROS CRO?
MS: CROS CRO zajmuje się zarządzaniem i nadzorem prowadzenia badań klinicznych. Zakres naszych usług obejmuje etap tworzenia schematu badania i jego założeń, przez przygotowanie badania, nadzór nad przebiegiem części klinicznej, w której biorą udział pacjenci, aż po przygotowanie raportu z badania. Jako CRO (ang. Clinical Research Organization) współpracujemy z firmami farmaceutycznymi oraz biotechnologicznymi nad rozwojem leku i wspomagamy je w procesie przygotowującym leki do rejestracji i wprowadzenia na rynek.
Pragniemy także aktywnie uczestniczyć w budowaniu świadomości społeczeństwa w zakresie badań klinicznych i ich wpływu na polepszenie standardu życia, dlatego organizujemy również konferencje i szkolenia związane z tą tematyką. Uczestniczą w nich przedstawiciele środowisk medycznych oraz organizacji pacjenckich, a wykłady prowadzone są przez uznanych w Polsce i na świecie specjalistów.
BWL: Czym są właściwie badania kliniczne?
MS: Badania kliniczne to badania z udziałem ludzi, w których biorą udział zarówno zdrowi uczestnicy (I faza), jak i pacjenci cierpiący na określone schorzenia. Badania te prowadzone są przez firmy farmaceutyczne i biotechnologiczne w fazie przed rejestracją leku i wprowadzeniem go na rynek, a ich zadaniem jest określenie, czy dana substancja jest skuteczniejsza od standardowej i przede wszystkim czy może być bezpiecznie stosowana przez pacjentów. Badania prowadzi się kilka lat, zaczynając od fazy pierwszej i pierwszego podania człowiekowi danej substancji (udział w niej bierze od 12 do 30, zwykle zdrowych uczestników), przez fazę II (100–500 pacjentów) po fazę III (5000–30 000 pacjentów).
BWL: Nie zdajemy sobie sprawy, jak długo trwa proces tworzenia leku. Od czego startujemy i jak osiągamy gotowy lek, który ma pozwolenie na wprowadzenie do obrotu?
MS: Proces tworzenia leku może trwać nawet do 13–15 lat. Rozpoczyna się w laboratorium, gdzie naukowcy w fazie analitycznej badają właściwości cząsteczek i mechanizm ich działania. Mało kto zdaje sobie sprawę, że aby zarejestrować dany lek, w fazie tej mogło być przebadanych nawet 10 tysięcy cząsteczek! W kolejnym etapie, po wstępnej selekcji, wybiera się kilka, kilkadziesiąt cząsteczek i poddaje badaniom toksykologicznym w fazie rozwoju przedklinicznego (badania na zwierzętach). Następnie eliminuje się cząsteczki mogące stanowić zagrożenie dla populacji ludzkiej, a te wyselekcjonowane (od jednej do kilku) podaje się ludziom w I fazie badań klinicznych (tzw. First In Human). Zwykle w I fazie biorą udział zdrowi uczestnicy, gdyż określa się tutaj profil bezpieczeństwa leku, poznaje się jego metabolizm, wybiera dawki, które będą stosowane w dwóch kolejnych fazach. W fazie II i III bada się skuteczność w leczeniu chorób wraz z oceną długotrwałego stosowania leku (pacjenci w fazie III mogą brać udział w badaniu nawet kilka lat). Po zakończeniu badań firma farmaceutyczna składa ich wyniki do stosownych urzędów, po czym rozpoczyna się proces rejestracji leku. Po jego pozytywnym zakończeniu lek może być wprowadzony do obrotu.
BWL: Pracujecie Państwo w dość specyficznych warunkach. Możecie pochwalić się osiągnięciami?
MS: Tak, oczywiście. Nasz projekt odniósł ogromny sukces. Mieliśmy przyjemność zarządzania badaniami nad lekiem, którego działanie jest niezwykle obiecujące w depresji lekoopornej oraz chorobie depresji lekoopornej dwubiegunowej. Uczestniczyliśmy w badaniach od jego I fazy, w której był podawany u ludzi po raz pierwszy, a następnie w fazie II – u pacjentów. Wyniki badania określono jako ekstremalnie pozytywne i budzące nadzieję na ogromną efektywność działania leku.
Prowadzimy też obecnie projekt I fazy w onkologii, gdzie widzimy pierwsze pozytywne wyniki u pacjentów, poprawiony komfort życia oraz wydłużenie przeżywalności.
BWL: Jeden z amerykańskich naukowców sugeruje, iż z powodu tego, że do badań klinicznych wybierani są głównie mężczyźni, dawkowanie leków jest nieodpowiednie dla kobiet. Jak się Pani do tego ustosunkuje?
MS: Uczestnikami badań są zarówno mężczyźni, jak i kobiety. Założenia badań, zwłaszcza w późniejszych fazach, dobierane są w taki sposób, aby zapewnić zróżnicowanie populacji i uniknąć jej homogenności. W badaniach, w których uczestniczyłam w ciągu kilkunastu lat pracy, nie odnotowano trendu, aby mężczyźni byli znaczną większością. W czasie klinicznego rozwoju leku, który trwa nawet do 12 lat i w fazie III może obejmować populacje nawet do 30 tysięcy pacjentów (która prowadzona jest już na całym świecie), bierze udział statystycznie zbliżona liczba kobiet i mężczyzn. Oczywiście, mogą zdarzyć się wyjątki w badaniach, w których dane schorzenie pojawia się częściej u mężczyzn niż u kobiet lub odwrotnie i wtedy rzeczywiście możemy mieć do czynienia z przewagą którejś z płci.
BWL: Zatem możemy być spokojne o nasze zdrowie?
MS: Jak najbardziej. W trakcie badań klinicznych zdrowie i samopoczucie pacjentów są stale monitorowane. W pierwszym etapie pacjenci poddawani są szczegółowym badaniom diagnostycznym, zanim zostaną zaproszeni do udziału w badaniu. W trakcie badań są objęci opieką medyczną, a każde zdarzenie, które może wpływać na pogorszenie samopoczucia lub negatywnie wpływać na zdrowie i życie pacjenta, jest szczegółowo analizowane. Jeśli w trakcie badań okaże się, że dany lek powoduje więcej działań niekorzystnych dla pacjenta, niż wynosi jego aktywność terapeutyczna, firma farmaceutyczna może zrezygnować z jego wprowadzenia na rynek. Dokumentacja badań klinicznych jest analizowana przez instytucje zajmujące się rejestracją leków, jak np. Europejska Agencja Leków (EMA) w Europie czy Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych w Polsce oraz Agencja Żywności i Leków w USA (FDA). Leki, które znajdują się na rynku, są więc na pewno bezpieczne.
BWL: Nad czym obecnie pracuje Pani z zespołem?
MS: Aktualnie prowadzimy kilka badań klinicznych faz I i II. Poszerzamy też naszą działalność o własny Ośrodek Badań Klinicznych (firma PCS Sp. z o.o. ), w którym będziemy mogli prowadzić również kliniczną część badań z udziałem pacjentów. Ponadto reagujemy na bieżącą sytuację. Pandemia COVID skutkuje ogromnym wzrostem depresji i stanów lękowych, postanowiliśmy zatem otworzyć Klinikę Ketaminy, w której pomagamy osobom cierpiącym na depresję i w stanach lękowych. W naszej Klinice oferujemy terapię ketaminą podawaną na dwa sposoby: w postaci infuzji lub wziewnie (donosowo).
BWL: Czy starcza jeszcze czasu na szkolenia, dokształcanie?
MS: Szkolenia w tej branży są nieodzowne. Musimy być na bieżąco ze zmieniającym się prawem, regulacjami oraz nowinkami technologicznymi. Zarówno kierownictwo, jak i nasz zespół uczestniczy w cyklach warsztatów, konferencji czy szkoleń branżowych oraz samorozwojowych. Kładziemy ogromny nacisk na aktualizację naszej wiedzy i umiejętności.
